Ученые-генетики высказываются о том, что персонализированная генотерапия с использованием технологии CRISPR может быть способом остановить старение.
Что произошло
В США врачи впервые в истории медицины применили на практике метод генетической терапии, воспользовавшись технологией, позволяющей с высокой точностью добавлять, удалять или изменять генетическую программу в клетках живых организмов. В результате они спасли жизнь ребенку, который появился на свет с редким ведущим к ранней смерти заболеванием, вызванным генетической мутацией. Медики смогли «починить» своему пациенту одну из двух копий поврежденного гена.
Какую технологию использовали врачи?
Технологию CRISPR (конкретно CRISPR-Cas9).Это своеобразные молекулярные «ножницы», которыми можно разрезать ДНК в нужном месте — для удаления или корректировки поврежденного гена. Чтобы выполнить процедуру, врачи извлекают клетки, исправляют их в лабораторных условиях, после чего возвращают в организм. Или же, используя принцип генетического редактирования, специалисты разрабатывают препарат, который вводят пациенту, чтобы он «чинил» дефектные гены на месте.
Как смогли спасти ребенка с редкой болезнью
В США родился мальчик Кей-Джей, у которого была выявлена редкая генетическая патология — дефицит фермента CPS1, ответственного за расщепление в организме аммиака. У людей с этим отклонением аммиак накапливается в крови и повреждает мозг — до половины детей с таким диагнозом умирают вскоре после рождения (обычное лечение в их случае оказывается неэффективным).
Используя технологию CRISPR-Cas9, американские медики разработали препарат, адаптированный под уникальную мутацию ребенка, — его создание заняло несколько недель. Малыш получил три дозы препарата (с перерывами). После лечения он стал лучше переносить белковую пищу — показатель того, что организм начал справляться с переработкой аммиака.
В чем уникальность этого случая?
Это первый в истории пример лечения человека, когда врачи прибегли к персонализированной генотерапии и отредактировали гены конкретного человека — то есть, препарат был разработан именно под него, индивидуально. Раньше технология генной терапии использовалась для универсальных разработок под одну мутацию, подходящих многим людям.
Может ли генотерапия лечить старость?
Да, ученые считают, что индивидуальная или персонализированная генотерапия, как та, что использовалась в США, — может быть способом лечения практически любых болезней, а также старения (которое тоже можно рассматривать как заболевание). Специалисты обращают внимание на то, что молодость характеризуется способностью тканей организма регенерировать, восстанавливаться. При старении такая способность ослабевает, а под конец жизни утрачивается совсем. С помощью генетической терапии этот клеточный механизм можно продлить.
Вот что сказал по этому поводу генетик Павел Волчков «Газете.Ru»:
«Старость — это в значительной степени болезнь накопления соматических мутаций. Из-за них перестают эффективно работать стволовые клетки, а значит — органы теряют способность к регенерации. Но если усилить систему репарации ДНК, можно увеличить срок жизни стволовых клеток и, соответственно, самих тканей».
Ранее портал MedikForum.ru писал о том, что представляет собой эффект ноцебо.
Важно! Информация предоставлена в справочных целях. О противопоказаниях и побочных действиях спрашивайте у специалиста и ни при каких обстоятельствах не занимайтесь самолечением. При первых признаках заболевания обратитесь к врачу.
Читать MedikForum.ru в